Onasemnogen abeparvovek

Z Wikipedie, otevřené encyklopedie
(přesměrováno z Zolgensma)
Skočit na navigaci Skočit na vyhledávání

Onasemnogen abeparvovek (INN, angl. onasemnogene abeparvovec, obchodní název Zolgensma) je genová terapie používaná k léčbě spinální svalové atrofie (SMA). Funguje na bázi vytvoření nové kopie genu, který kóduje SMN protein. V roce 2019 byl schválen pro léčbu dětí mladších dvou let s touto nemocí. Podává se intravenózně jedna dávka společně s dvouměsíčním podáváním kortikosteroidů.

Běžným vedlejším efektem je zvracení a zvýšení jaterních enzymů. Vážným vedlejším efektem mohou být jaterní problémy a nízká hladina krevních destiček. [1]

Zolgensma byla povolena v roce 2019 v USA a v roce 2020 v Japonsku. V březnu 2020 Evropská léková agentura doporučila podmíněně použití pro děti s SMA 1 nebo jakýkoliv SMA typ u lidí(dětí), kteří nemají více než 3 kopie SMN2 genu. V ČR byl lék mimořádně schválen[2] 20. dubna 2020 pro 3 děti se SMA mladší 2 let s aplikací ve Fakultní nemocnici v Motole. Lék po prvotním schválení neměl být hrazen pojišťovnou, ale z probíhajících veřejných sbírek. [3] Na konci dubna 2020 bylo rozhodnuto, že lék těmto 3 dětem uhradí jejich zdravotní pojišťovny. [4]

Látka stojí 2,125 milionů dolarů na jedno léčení, což z ní udělalo v roce 2019 nejdražší lék světa.

Odkazy[editovat | editovat zdroj]

Reference[editovat | editovat zdroj]

Související články[editovat | editovat zdroj]

V tomto článku byl použit překlad textu z článku Onasemnogene abeparvovec na anglické Wikipedii.