Genová terapie

Z Wikipedie, otevřené encyklopedie
Skočit na: Navigace, Hledání
Genová terapie, postup s využitím virů jako vektorů DNA

Genová terapie je léčebný postup, při němž je do genomu pacienta vložena sekvence DNA, přičemž tato sekvence kóduje nějaký chybějící nebo nefungující protein.[1] Tato metoda by mohla být v budoucnu použita k léčbě např. dědičných onemocnění. Postup se však potýká stále s jistými problémy a nebyl dosud zaveden do lékařské praxe. Jedním z otazníků je způsob, jak vložit DNA do genomu pacienta – nejčastěji se v experimentech používají viry schopné přenést svou DNA do genomu hostitelských buněk. První komerční genová terapie byl Gendicine, z roku 2003 (Čína) pro léčbu některých typů rakoviny.[2] V roce 2011 Neovasculgen byl registrován v Rusku jako první svého druhu genová terapie onemocnění periferních cév. Na konci roku 2012 byla schválena první genová terapie (Glybera) v EU i USA pro vzácné dědičné onemocnění.[3] [4]

Moderní terapie[editovat | editovat zdroj]

Genová terapie patři mezi tzv. moderní terapie (advanced-therapy). Podle směrnice ES se za léčivý přípravek pro takovou terapii považuje též přípravek pro somatobuněčnou anebo genová terapie a přípravek tkáňového inženýrství. Podmínkou zařazení do těchto skupin je úprava buňky anebo tkáně a fakt, že slouží k obnově, opravě nebo nahrazení tkáně. [5]. U moderních terapií musí u vkládané tkáně dojít buď k zásadní manipulací k cílené změně její struktury anebo musí plnit u použití u příjemce jinou základní funkci než u dárce (může jít o stejnou osobu). Demonstrativní výčet tzv. nezásadních manipulací obsahuje příloha č. 1 k Nařízení ES (řezání, rozmělňování, tvarování, odstřeďování, lyofilizace, zmrazení, kryokonzervace, vitrifikace atd.). [6]. O zařazení do té či oné kategorie v případě pochybností rozhoduje Komise pro moderní terapie.

Reference[editovat | editovat zdroj]

  1. Oxford dictionary of biochemistry and molecular biology; revised edition. Příprava vydání R. Cammack et al. New York : Oxford university press, 2006. ISBN 0-19-852917-1.  
  2. Pearson, Sue; Jia, Hepeng; Kandachi, Keiko (2004). "China approves first gene therapy". Nature Biotechnology 22 (1): 3–4. doi:10.1038/nbt0104-3. PMID 14704685
  3. Richards, Sabrina (6 November 2012). "Gene Therapy Arrives in Europe". The Scientist.
  4. Gallagher, James. (2 November 2012) BBC News – Gene therapy: Glybera approved by European Commission. BBC. 15/12/ 2012.
  5. čl. 2 Nařízení EP a Rady (ES) č. 1394/2007 ze dne 13. listopadu 2007
  6. čl. 2 Nařízení EP a Rady (ES) č. 1394/2007 ze dne 13. listopadu 2007 a Příloha č. 1